პირველი ტიპის დიაბეტის მქონე პაციენტმა საკუთარი ინსულინის გამომუშავება დაიწყო მას შემდეგ, რაც პანკრეასის უჯრედები გადაუნერგეს.
პირველად ისტორიაში, ეს კუნძული უჯრედები გენეტიკურად ისე დაარედაქტირეს, რომ პაციენტის ორგანიზმს არ უკუეგდო, რამაც გამორიცხა იმუნოსუპრესანტი პრეპარატების საჭიროება.
როგორც წესი, პირველი ტიპის დიაბეტი მაშინ იწყება, როცა იმუნური სისტემა შეცდომით ესხმის თავს პანკრეასის კუნძულებს, რომლებიც ინსულინს გამოიმუშავებენ. დაავადება იმართება ფრთხილად შემუშავებული დიეტითა და ინსულინის რეგულარული ინექციებით. თუმცა, მკურნალობის ახალი მეთოდი გულისხმობს დაზიანებული კუნძული უჯრედების ჩანაცვლებას ახალი, ფუნქციური უჯრედებით.
კონცეფციის დამადასტურებელ ახალ კვლევაში, 42 წლის მამაკაცს, რომელსაც პირველი ტიპის დიაბეტი 5 წლის ასაკიდან ჰქონდა, ჯანმრთელი დონორის კუნძული უჯრედები გადაუნერგეს. უჯრედები რამდენიმე ინექციის სახით შეუყვანეს ხელის კუნთში.
მომდევნო 12 კვირის განმავლობაში, უჯრედებმა წარმატებით გამოიმუშავეს ინსულინი გლუკოზის დონის აწევების საპასუხოდ, მაგალითად, ჭამის შემდეგ. თუმცა, ყველაზე მნიშვნელოვანი ასპექტი ისაა, რომ პაციენტი არ საჭიროებდა იმუნოსუპრესანტებს.
როგორც წესი, იმუნური სისტემა გადანერგილ უჯრედებს უცხო სხეულად აღიქვამს და ანადგურებს, რაც მკურნალობას არაეფექტიანს ხდის. ამის მოსაგვარებლად, პაციენტებს აძლევენ პრეპარატებს, რომლებიც მათ იმუნურ სისტემას თრგუნავს. ეს გამოსავალი მუშაობს, მაგრამ პაციენტი მოწყვლადი ხდება ინფექციებისა და დაავადებებისადმი.
ამიტომ, უჯრედების გადანერგვამდე, მათ სამი გენური რედაქტირება ჩაუტარეს CRISPR ხელსაწყოს გამოყენებით. ორმა რედაქტირებამ შეამცირა იმ კონკრეტული ცილების რაოდენობა, რომლებსაც ადაპტური T-ლიმფოციტები უცხო სხეულთა იდენტიფიცირებისთვის იყენებენ. მესამემ გააძლიერა ცილა CD47-ის წარმოება, რომელიც თავის მხრივ ბლოკავს იმუნური უჯრედების თანდაყოლილ პასუხებს.
გენის ყველა რედაქტირება წარმატებული არ აღმოჩნდა, მაგრამ მოხდა ისე, რომ შეიქმნა საინტერესო საკონტროლო ჯგუფი. წარუმატებელი რედაქტირების მქონე უჯრედები T-ლიმფოციტებმა რამდენიმე კვირაში დახოცეს, ანტიგენების გამომუშავების შემაფერხებელი უჯრედები კი მაინც გაანადგურეს ბუნებრივმა მკვლელმა უჯრედებმა და მაკროფაგებმა.
