ლუნდის უნივერსიტეტის მედიცინის ფაკულტეტის (შვედეთი) პროფესორი ზაალ კოკაია ვიდეოში, სადაც აქონდროპლაზიის დიაგნოზის შესახებ საუბრობს ამბობს, რომ ის ფაქტი, რომ წამალი დაჩქარებული წესით დაამტკიცეს, იმაზე მიუთითებს, რომ ეს პრეპარატი ეფექტიანია და ძალიან საჭიროა პაციენტებისთვის.
„აქონდროპლაზია გენეტიკური დაავადებაა, რომელიც განაპირობებს არაპროპორციულ ზრდას და მოკლე კიდურებს. იგი გამოწვეულია ერთ-ერთი გენის სტრუქტურის ცვლილებით, რაც იწვევს ამ გენით კოდირებული ცილის გაძლიერებულ წარმოქმნას. ეს კი, თავის მხრივ, ბავშვის ზრდის პროცესში ხრტილის ძვლად გარდაქმნას აფერხებს, კიდურების ძვლების შენელებულ ზრდას იწვევს და, ამასთან, დაკავშირებულია ბევრ სხვა სიმპტომთან.
ახალი პრეპარატი იწვევს დეფექტური გენის მიერ წარმოქმნილი ცილის რაოდენობის შემცირებას და, შესაბამისად, ხრტილი უფრო ადვილად გარდაიქმნება ძვლად.
წამლის უსაფრთხოება და ეფექტიანობა შეფასდა ძალიან დეტალურად და სარწმუნოდ წარმოებულ.წ. მესამე ფაზის კლინიკურ კვლევაში. მისი გვერდითი ეფექტები მიღებულ დადებით შედეგებთან შედარებით მინიმალურია.
ეს პრეპარატი ამერიკის წამლებისა და საკვების ადმინისტრაციამ დაამტკიცა 2021 წლის ნოემბერში. ის ფაქტი, რომ წამალი დაამტკიცეს აჩქარებული და პრიორიტეტული წესით, ზედმეტი ბიუროკრატიული ფორმალობების გარეშე, იმაზე მიუთითებს, რომ ეს პრეპარატი ეფექტიანია და ძალიან საჭიროა პაციენტებისთვის.
Voxzogo აღიარებულია ევროკავშირისა და იაპონიის რეგულატორების მიერ. ეს პრეპარატი არა მარტო ხელს უწყობს ბავშვების ზრდას, არამედ, რაც ძალიან მნიშვნელოვანია, ამსუბუქებს მძიმე სიმპტომებს, ეს პრეპარატი ბავშვებს დაეხმარება საზოგადოებაში ადაპტაციაში, მისცემს თავის მოვლისა და ცხოვრების ხარისხის გაუმჯობესების შანსს.“ – ამბობს ზაალ კოკაია.
აქონდროპლაზიის მქონე ბავშვთა მშობლები საპროტესტო აქციას მართავენ მთავრობის ადმინისტრაციასთან. ისინი სახელმწიფოს წამლის შემოტანას და ბავშვებისთვის აუცილებელი პრეპარატი Voxzogo-სთვის დაფინანსებას ითხოვს, რომელიც ავტორიზებულია აშშ-ის წამლისა და საკვების ადმინისტრაციის (FDA), ასევე ევროპის წამლის სააგენტოს (EMA) მიერ.
