FDA-მ მსოფლიოში ყველაზე ძვირად ღირებული პრეპარატი დაამტკიცა

FDA-მ მსოფლიოში ყველაზე ძვირად ღირებული პრეპარატი დაამტკიცა

access_time2022-11-24 18:55:16

აშშ-ის მედიკამენტების ფედერალურმა ადმინისტრაციამ (FDA) სისხლის შედედების იშვიათი დაავადების სამკურნალო ახალი პრეპარატი დაამტკიცა, რომლის ფასიც საკმაოდ სოლიდურია.


მისი ერთი დოზის ღირებულება 3,5 მილიონი დოლარია და წარმოადგენს მთელ მსოფლიოში ყველაზე ძვირად ღირებულ წამალს.


ერთი შეხედვით, ფასი წარმოუდგენლად მაღალია, მაგრამ როგორც წამლის ფასთან მიმართებაში ეფექტიანობის უახლესი ანალიზი მიუთითებს, ფასი შედარებით „დაბალია“ იმ შედეგთან, რაც მკურნალობით მიიღწევა, ყოველ შემთხვევაში, აშშ-ში.


პრეპარატი, სახელად Hemgenix-ი, წარმოადგენს ჰემოფილია B-ის გენური თერაპიით მკურნალობის საშუალებას. ეს გახლავთ იშვიათი გენეტიკური დაავადება, რომელიც სისხლის შედედების უნარს ამცირებს. ყველაზე სერიოზულ სიმპტომებს შორის არის სპონტანური და ხშირი სისხლდენა, რომლის შეჩერებაც რთულია.


ჰემოფილია B უფრო ხშირია კაცებში, ვიდრე ქალებში. ზუსტი რიცხვები უცნობია, მაგრამ სავარაუდო შეფასების მიხედვით, ამჟამად აშშ-ში ეს განუკურნებელი დაავადება თითქმის 8000 მამაკაცს აწუხებს.


ჰემოფილია B-ის ძირითადი სამკურნალო საშუალება აშშ-ში ამჟამად არის პაციენტებისთვის ე. წ. შედედების ფაქტორის მინიჭება, მაგრამ მთელი სიცოცხლის განმავლობაში მკურნალობა საკმაოდ ძვირია. მწვავე სიმპტომების მქონე პაციენტებისთვის საჭიროა რუტინული, ძვირად ღირებული რეჟიმი და თანაც, დროთა განმავლობაში მისი ეფექტიანობა შეიძლება შემცირდეს.


მკვლევართა შეფასებით, საშუალოდან მძიმე მდგომარეობის ჰემოფილია B-ის მქონე პაციენტებს მთელი სიცოცხლის განმავლობაში მკურნალობა დაახლოებით 21-23 მილიონი დოლარი უჯდებათ. მკურნალობა აშშ-სთან შედარებით იაფია გაერთიანებულ სამეფოსა და ევროპის სხვა ქვეყნებში, მაგრამ ეს ერთ პაციენტს სიცოცხლის განმავლობაში მაინც ათეულობით მილიონი დოლარი უჯდება.



მეორე მხრივ, Hemgenix-ი ვენაში მხოლოდ ერთხელ, ერთ დოზად კეთდება. პროდუქტი სხეულში ვირუსულზე დაფუძნებული ვექტორით შედის, რომელიც ინჟინერიით ისეა დამუშავებული, რომ ღვიძლში სამიზნე უჯრედებს დნმ მიაწოდოს. ამ გენეტიკურ ინფორმაციას შემდეგ უჯრედები ამრავლებენ, ავრცელებენ ინფორმაციას შედედების ცილის შესახებ, რომელსაც ფაქტორი IX-ს უწოდებენ.


Hemgenix-ის ეფექტიანობა ორმა კვლევამ შეამოწმა. ჰემოფილია B-ის საშუალოდ მძიმე 54 პაციენტზე ჩატარებულ კვლევაში, მკვლევრებმა აღმოაჩინეს ფაქტორი IX-ს აქტივობის გაზრდილი დონე, რამაც ჩაანაცვლა ამჟამად ხელმისაწვდომი რუტინული თერაპიების საჭიროება.


გენური თერაპიის მიღების შემდეგ, პაციენტებში უკონტროლო სისხლდენების მაჩვენებელი 50 პროცენტით შემცირდა.


გვერდით ეფექტებს შორის იყო თავის ტკივილი, გრიპის მსგავსი სიმპტომები, ღვიძლში ფერმენტების მომატება; საჭიროა ამ ყველაფრის ფრთხილად მონიტორინგი ექიმების მიერ.


„უკვე ოც წელიწადზე მეტია, ჰემოფილიის გენური თერაპია ჰორიზონტზე მოჩანდა. მიუხედავად წინსვლისა მის სამკურნალო საშუალებებში, სისხლდენის ეპიზოდების პრევენცია და მკურნალობა მძიმედ აუარესებდა ინდივიდთა ცხოვრების ხარისხს“, — ამბობს FDA-ს წარმომადგენელი პიტერ მარკსი.


მისი განცხადებით, ახლად დამტკიცებული საშუალება ჰემოფილია B-ით დაავადებულ პაციენტებს მკურნალობის ახალ ვარიანტს სთავაზობს და წარმოადგენს მნიშვნელოვან პროგრესს ჰემოფილიის ამ ფორმის საწინააღმდეგო ინოვაციურ პრეპარატთა შექმნაში.


ჯერჯერობით უცნობია, ეს გენური თერაპია უზრუნველყოფს თუ არა ჰემოფილია B-სგან განკურნებას, მაგრამ პირველადი შედეგები იმედისმომცემია.


ისეთი სერიოზული, მაგრამ იშვიათი დაავადებებისათვის, როგორიც არის ჰემოფილია B, FDA-ს სპეციალური სახელდება აქვს კვლევების წახალისების მიზნით. მაგალითად, Hemgenix-ი კლასიფიცირებულია, როგორც „ობოლო წამალი“, რადგან მისი საშულებით პაციენტთა მხოლოდ მცირე რაოდენობა იმკურნალებს.


ამ სახელდების მიხედვით, Hemgenix-ის მწარმოებელს, CSL Behring-ს აშშ-ის ბაზარზე მომდევნო შვიდი წლის განმავლობაში აქვს ექსკლუზიური უფლებები.


აქამდე, ყველაზე ძვირად ღირებული წამლის ტიტული ეკუთვნოდა კიდევ ერთ ერთჯერად გენურ თერაპიას, რომლითაც ზურგის კუნთების ატროფიას მკურნალობენ. მისი ფასი ორი მილიონი დოლარია.


Hemgenix-ის დამტკიცების საკითხს ამჟამად ასევე განიხილავენ ევროპის მედიკამენტების სააგენტო და ბრიტანეთისა და ავსტრალიის მარეგულირებლები.


1tv.ge


თეგები:
წამალი



საქართველოს ბიზნეს ასოციაციის წევრი კომპანია „ტრანსპორტერი“ გახდა

საქართველოს ბიზნეს ასოციაციის წევრი კომპანია „ტრანსპორტერი“ გახდა
access_time2022-12-05 12:25:03
საქართველოს ბიზნეს ასოციაცია განაგრძობს აქტიურ ზრდას, ამჯერად ასოციაციას კომპანია „ტრანსპორტერი“ შემოუერთდა, რომელიც 2015 წელს დაფუძნდა და მას შემდეგ, რეკრეაციული ტექნიკის, მოტოტექნიკის, სამებაღეო-სატყეო და აგრო ტექნიკის მიმართულებით მსოფლიოს წამყვანი 100-მდე ბრენდის ექსკლუზიური დისტრიბუტორია ამიერკავკასიის რეგიონში. აღსანიშნავია, რომ ტექნიკასთან ერთად, ტრანსპორტერი ბრენდირებულ აქსესუარებსა და ტექნიკურ სერვისს სთავაზობს მომხმარებელს. ტრანსპორტერი ოფიციალურად...

როგორი COVID სტატისტიკაა მსოფლიოში

როგორი COVID სტატისტიკაა მსოფლიოში
access_time2022-12-05 13:30:55
ამერიკული ჯონს ჰოპკინსის უნივერსიტეტის მონაცემებით, ორშაბათს დილის მდგომარეობით მსოფლიოში კორონავირუსით ინფიცირების დადასტურებული შემთხვევების რაოდენობამ 645 მილიონ 284 ათას 347 მიაღწია. მსოფლიოში ვირუსის გავრცელების დაწყებიდან დღემდე COVID-19-ით ინფიცირების შედეგად 6 მილიონ 640 ათას 939 ადამიანი გარდაიცვალა. 30 მილიონზე მეტი ინფექციის მქონე ქვეყნებში შედის აშშ, ინდოეთი, საფრანგეთი, ბრაზილია და გერმანია. ინფიცირებულთა და ინფექციის შედეგად გარდაცვლილთა...

საქართველო-აზერბაიჯანის სავაჭრო ბრუნვა 2013 წლის შემდეგ პირველად, $1 მლრდ-ზე მეტია

საქართველო-აზერბაიჯანის სავაჭრო ბრუნვა 2013 წლის შემდეგ პირველად, $1 მლრდ-ზე მეტია
access_time2022-12-05 12:30:51
საქართველოს უმსხვილესი სავაჭრო პარტნიორი ქვეყნების თურქეთის, რუსეთის და ჩინეთის შემდეგ TOP-10-ეულში მეოთხე ადგილს აზერბაიჯანი იკავებს. მიმდინარე წლის პირველ ათ თვეში ქვეყნებს შორის სავაჭრო ბრუნვა 1 მლრდ დოლარზე მეტი იყო. რაც გასული წლის ამავე პერიოდთან შედარებით 18.1%-ით არის გაზრდილი. ისე კი უნდა აღინიშნოს, რომ მეზობელ აზერბაიჯანთან საქართველოს ბოლოს სავაჭრო ბრუნვა 1 მლრდ დოლარს 2013 წელს აღემატებოდა.   აზერბაიჯანთან სავაჭრო სალდო დადებითია და ექსპორტის მაჩვენებელი...

წლევანდელი ექსპორტი გასული წლის მონაცემებს ჩამორჩება - რა ფასად ყიდის საქართველო თხილს უცხოეთში

წლევანდელი ექსპორტი გასული წლის მონაცემებს ჩამორჩება - რა ფასად ყიდის საქართველო თხილს უცხოეთში
access_time2022-12-05 11:48:20
EastFruit-ის ანალიტიკოსები ქართული თხილის ექსპორტს სწავლობენ. ნოემბერში ქვეყანამ 13,3 მილიონი დოლარის პროდუქტი გაიტანა ექსპორტზე, რაც ნაკლებია, ვიდრე გასული წლის ნოემბრის მონაცემები. თუმცა არის მცირე პოზიტიური ცვლილებაც: თუ 2022 წლის აგვისტო-ოქტომბერში ექსპორტის ღირებულება 2021 წლის ღირებულებებს 30-70%-ით ჩამორჩებოდა, ახლა სხვაობა 17%-მდე შემცირდა. ადგილობრივი ბაზრის ზოგიერთი მონაწილე უფრო აქტიურ მოთხოვნაზე საუბრობს.   გასულ სეზონებთან შედარებით, ნაჭუჭიანი თხილის...

თბილისის აეროპორტს პანდემიამდელ მაჩვენებლებთან შედარებით მგზავრთნაკადი 8%-ით გაეზარდა

თბილისის აეროპორტს პანდემიამდელ მაჩვენებლებთან შედარებით მგზავრთნაკადი 8%-ით გაეზარდა
access_time2022-12-05 13:15:31
2022 წლის ნოემბერში თბილისის საერთაშორისო აეროპორტი 232 092 მგზავრს მოემსახურა, რაც 2019 წლის იმავე თვის მგზავრთნაკადის რაოდენობაზე 8%-ით მეტია, ხოლო 2021 წლის ნოემბრის მონაცემებთან შედარებით, 42%-იანი ზრდაა, — აღნიშნულის შესახებ ინფორმაციას თბილისისა და ბათუმის საერთაშორისო აეროპორტების ოპერატორი კომპანია „ტავ ჯორჯია“ ავრცელებს.  ბათუმის საერთაშორისო აეროპორტი 2022 წლის ნოემბერში 34 153 მგზავრს მოემსახურა, რაც გასული წლის იმავე თვის მაჩვენებელს...


მსგავსი სიახლეები

up