FDA-მ მსოფლიოში ყველაზე ძვირად ღირებული პრეპარატი დაამტკიცა

FDA-მ მსოფლიოში ყველაზე ძვირად ღირებული პრეპარატი დაამტკიცა

access_time2022-11-24 18:55:16

აშშ-ის მედიკამენტების ფედერალურმა ადმინისტრაციამ (FDA) სისხლის შედედების იშვიათი დაავადების სამკურნალო ახალი პრეპარატი დაამტკიცა, რომლის ფასიც საკმაოდ სოლიდურია.


მისი ერთი დოზის ღირებულება 3,5 მილიონი დოლარია და წარმოადგენს მთელ მსოფლიოში ყველაზე ძვირად ღირებულ წამალს.


ერთი შეხედვით, ფასი წარმოუდგენლად მაღალია, მაგრამ როგორც წამლის ფასთან მიმართებაში ეფექტიანობის უახლესი ანალიზი მიუთითებს, ფასი შედარებით „დაბალია“ იმ შედეგთან, რაც მკურნალობით მიიღწევა, ყოველ შემთხვევაში, აშშ-ში.


პრეპარატი, სახელად Hemgenix-ი, წარმოადგენს ჰემოფილია B-ის გენური თერაპიით მკურნალობის საშუალებას. ეს გახლავთ იშვიათი გენეტიკური დაავადება, რომელიც სისხლის შედედების უნარს ამცირებს. ყველაზე სერიოზულ სიმპტომებს შორის არის სპონტანური და ხშირი სისხლდენა, რომლის შეჩერებაც რთულია.


ჰემოფილია B უფრო ხშირია კაცებში, ვიდრე ქალებში. ზუსტი რიცხვები უცნობია, მაგრამ სავარაუდო შეფასების მიხედვით, ამჟამად აშშ-ში ეს განუკურნებელი დაავადება თითქმის 8000 მამაკაცს აწუხებს.


ჰემოფილია B-ის ძირითადი სამკურნალო საშუალება აშშ-ში ამჟამად არის პაციენტებისთვის ე. წ. შედედების ფაქტორის მინიჭება, მაგრამ მთელი სიცოცხლის განმავლობაში მკურნალობა საკმაოდ ძვირია. მწვავე სიმპტომების მქონე პაციენტებისთვის საჭიროა რუტინული, ძვირად ღირებული რეჟიმი და თანაც, დროთა განმავლობაში მისი ეფექტიანობა შეიძლება შემცირდეს.


მკვლევართა შეფასებით, საშუალოდან მძიმე მდგომარეობის ჰემოფილია B-ის მქონე პაციენტებს მთელი სიცოცხლის განმავლობაში მკურნალობა დაახლოებით 21-23 მილიონი დოლარი უჯდებათ. მკურნალობა აშშ-სთან შედარებით იაფია გაერთიანებულ სამეფოსა და ევროპის სხვა ქვეყნებში, მაგრამ ეს ერთ პაციენტს სიცოცხლის განმავლობაში მაინც ათეულობით მილიონი დოლარი უჯდება.



მეორე მხრივ, Hemgenix-ი ვენაში მხოლოდ ერთხელ, ერთ დოზად კეთდება. პროდუქტი სხეულში ვირუსულზე დაფუძნებული ვექტორით შედის, რომელიც ინჟინერიით ისეა დამუშავებული, რომ ღვიძლში სამიზნე უჯრედებს დნმ მიაწოდოს. ამ გენეტიკურ ინფორმაციას შემდეგ უჯრედები ამრავლებენ, ავრცელებენ ინფორმაციას შედედების ცილის შესახებ, რომელსაც ფაქტორი IX-ს უწოდებენ.


Hemgenix-ის ეფექტიანობა ორმა კვლევამ შეამოწმა. ჰემოფილია B-ის საშუალოდ მძიმე 54 პაციენტზე ჩატარებულ კვლევაში, მკვლევრებმა აღმოაჩინეს ფაქტორი IX-ს აქტივობის გაზრდილი დონე, რამაც ჩაანაცვლა ამჟამად ხელმისაწვდომი რუტინული თერაპიების საჭიროება.


გენური თერაპიის მიღების შემდეგ, პაციენტებში უკონტროლო სისხლდენების მაჩვენებელი 50 პროცენტით შემცირდა.


გვერდით ეფექტებს შორის იყო თავის ტკივილი, გრიპის მსგავსი სიმპტომები, ღვიძლში ფერმენტების მომატება; საჭიროა ამ ყველაფრის ფრთხილად მონიტორინგი ექიმების მიერ.


„უკვე ოც წელიწადზე მეტია, ჰემოფილიის გენური თერაპია ჰორიზონტზე მოჩანდა. მიუხედავად წინსვლისა მის სამკურნალო საშუალებებში, სისხლდენის ეპიზოდების პრევენცია და მკურნალობა მძიმედ აუარესებდა ინდივიდთა ცხოვრების ხარისხს“, — ამბობს FDA-ს წარმომადგენელი პიტერ მარკსი.


მისი განცხადებით, ახლად დამტკიცებული საშუალება ჰემოფილია B-ით დაავადებულ პაციენტებს მკურნალობის ახალ ვარიანტს სთავაზობს და წარმოადგენს მნიშვნელოვან პროგრესს ჰემოფილიის ამ ფორმის საწინააღმდეგო ინოვაციურ პრეპარატთა შექმნაში.


ჯერჯერობით უცნობია, ეს გენური თერაპია უზრუნველყოფს თუ არა ჰემოფილია B-სგან განკურნებას, მაგრამ პირველადი შედეგები იმედისმომცემია.


ისეთი სერიოზული, მაგრამ იშვიათი დაავადებებისათვის, როგორიც არის ჰემოფილია B, FDA-ს სპეციალური სახელდება აქვს კვლევების წახალისების მიზნით. მაგალითად, Hemgenix-ი კლასიფიცირებულია, როგორც „ობოლო წამალი“, რადგან მისი საშულებით პაციენტთა მხოლოდ მცირე რაოდენობა იმკურნალებს.


ამ სახელდების მიხედვით, Hemgenix-ის მწარმოებელს, CSL Behring-ს აშშ-ის ბაზარზე მომდევნო შვიდი წლის განმავლობაში აქვს ექსკლუზიური უფლებები.


აქამდე, ყველაზე ძვირად ღირებული წამლის ტიტული ეკუთვნოდა კიდევ ერთ ერთჯერად გენურ თერაპიას, რომლითაც ზურგის კუნთების ატროფიას მკურნალობენ. მისი ფასი ორი მილიონი დოლარია.


Hemgenix-ის დამტკიცების საკითხს ამჟამად ასევე განიხილავენ ევროპის მედიკამენტების სააგენტო და ბრიტანეთისა და ავსტრალიის მარეგულირებლები.


1tv.ge


თეგები:
წამალი



„მომავალ შაბათს რომ საპარლამენტო არჩევნები ტარდებოდეს – ოცნება 19%, ენმ 14%, გახარია 3%“ – IRI

„მომავალ შაბათს რომ საპარლამენტო არჩევნები ტარდებოდეს – ოცნება 19%, ენმ 14%, გახარია 3%“ – IRI
access_time2023-04-25 14:00:33
საერთაშორისო რესპუბლიკური ინსტიტუტი (IRI) საზოგადოების აზრის კვლევას აქვეყნებს. კითხვაზე, ვის მისცემდნენ ხმას, საპარლამენტო არჩევნები მომავალ შაბათს რომ ტარდებოდეს, 19% ქართულ ოცნებას ასახელებს, 14% ერთიან ნაციონალურ მოძრაობას.  მოქალაქეებს დაუსვეს კითხვა - საპარლამენტო არჩევნები რომ მომავალ შაბათს ტარდებოდეს, რომელ პარტიას მისცემდით ხმას? (თუ მისცემდით) / თქვენ მიერ არჩეული პარტია რომ ბიულეტენზე არ ყოფილიყო, სანაცვლოდ ვის მისცემდით ხმას? (თუ...

IRI-ის კვლევის მიხედვით, გამოკითხულთა 91%-ს ყველაზე მეტად პატრიარქი, 52%-ს კახა კალაძე, ხოლო 48%-ის სალომე ზურაბიშვილი მოსწონს

IRI-ის კვლევის მიხედვით, გამოკითხულთა 91%-ს ყველაზე მეტად პატრიარქი, 52%-ს კახა კალაძე, ხოლო 48%-ის სალომე ზურაბიშვილი მოსწონს
access_time2023-04-25 13:30:40
„საერთაშორისო რესპუბლიკური ინსტიტუტის (IRI)“ ახალი კვლევის თანახმად, გამოკითხულთა 91%-ს ყველაზე მეტად საქართველოს პატრიარქი ილია მეორე მოსწონს.   ამავე კვლევის თანახმად, რეიტინგში მეორე ადგილს თბილისის მერი კახა კალაძე იკავებს, რომელიც გამოკითხულთა 52%-ს მოსწონს, 48%-ით მესამე ადგილზეა საქართველოს პრეზიდენტი, სალომე ზურაბიშვილი, რომელსაც მოსდევს პრემიერ-მინისტრი ირაკლი ღარიბაშვილი 43%-ით.   ცნობისთვის, IRI-ის კვლევა 2023 წლის 4-23 მარტის პერიოდში...

უკრაინამ სუდანიდან 138 ადამიანის ევაკუაცია წარმატებით განახორციელა, მათ შორის არიან საქართველოს მოქალაქეებიც

უკრაინამ სუდანიდან 138 ადამიანის ევაკუაცია წარმატებით განახორციელა, მათ შორის არიან საქართველოს მოქალაქეებიც
access_time2023-04-25 12:50:16
უკრაინამ წარმატებით ჩაატარა სამაშველო ოპერაცია სუდანის ტერიტორიიდან მოქალაქეების ევაკუაციის მიზნით. სულ გამოიყვანეს 138 ადამიანი, მათ შორის უცხოელები. ამის შესახებ უკრაინული მედია თავდაცვის სამინისტროს მთავარი სადაზვერვო სამმართველოს პრესსამსახურზე დაყრდნობით იუწყება. აღნიშნულია, რომ ოპერაცია უკრაინის პრეზიდენტის აპარატთან და საგარეო საქმეთა სამინისტროსთან კოორდინაციით დაზვერვის მთავარმა დირექტორატმა განახორციელა. „წარმატებული...

რომელ პარტიას არ მისცემდით ხმას: 39% „ნაციონალურ მოძრაობას“, 34 % კი „ქართულ ოცნებას“ ასახელებს“ - IRI

რომელ პარტიას არ მისცემდით ხმას: 39% „ნაციონალურ მოძრაობას“, 34 % კი „ქართულ ოცნებას“ ასახელებს“ - IRI
access_time2023-04-25 13:15:07
IRI-ს კვლევის მიხედვით, გამოკითხულთა 39 პროცენტი აცხადებს, რომ ნებისმიერ გარემოებაში ხმას არ მისცემდა „ერთიან ნაციონალურ მოძრაობას“.   კითხვაზე რომელ პარტიას არ მისცემდით ხმას, ნებისმიერ გარემოებაში, შედეგები შემდეგნაირად გადანაწილდა, „ერთიანი ნაციონალური მოძრაობა – 39%; „ქართული ოცნება“ – 34%; „კონსერვატიული მოძრაობა – ალტ-ინფო“ -16%; „გირჩი მეტი თავისუფლება – ზურაბ გირჩი ჯაფარიძე“ – 13%; „პატრიოტთა ალიანსი, დავით თარხან-მოურავი და ირმა ინაშვილი“ – 13%; „გირჩი“ -13%;...

მიხეილ ლომთაძის Kaspi.kz-მა აშშ-ში ფასიანი ქაღალდების განთავსებისთვის მზადება დაიწყო

მიხეილ ლომთაძის Kaspi.kz-მა აშშ-ში ფასიანი ქაღალდების განთავსებისთვის მზადება დაიწყო
access_time2023-04-25 12:30:09
მიხეილ ლომთაძის Kaspi.kz-მა შეერთებულ შტატებში შესვლისთვის მზადება დაიწყო. ამის შესახებ ნათქვამია კომპანიის 2023 წლის პირველი კვარტლის ანგარიშში, რომელიც გამოქვეყნდა ორშაბათს, 24 აპრილს. ანგარიშის მიხედვით, ყაზახური ფინტექი მომზადების „ადრეულ ეტაპზეა“, „რადგან ნებისმიერი ტრანზაქცია, რა თქმა უნდა, ბაზრის პირობებზეა დამოკიდებული. ჩვენ ვხედავთ ბევრ პოტენციურ სარგებელს აშშ-ს სიაში, მათ შორისაა გაფართოება, უფრო მრავალფეროვანი აქციონერთა ბაზა და გაზრდილი სავაჭრო ლიკვიდობა“, -...


მსგავსი სიახლეები

up